干細胞再造“胰島” 1型糖尿病患者迎來希望
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人民網北京3月19日電 (記者趙竹青)記者從中國科學院獲悉,近日,中國科學院分子細胞科學卓越創新中心(生物化學與細胞生物學研究所)程新研究組聯合海軍軍醫大學第二附屬醫院(上海長征醫院)殷浩教授團隊在線發表最新研究成果,在國際上首次分別利用自體與異體干細胞來源的再生胰島(E-islet)微創移植,實現了1型糖尿病患者的胰島功能重建與血糖自主調控。
這是世界范圍內首次報道的分別利用干細胞來源的自體/異體再生胰島移植治療1型糖尿病的探索性臨床研究。相關論文發表於國際學術期刊《柳葉刀·糖尿病與內分泌學》。
體外胰島再生,相當於給患者“更換零件”。常規方法使用的原材料,是“多能干細胞”。它就像一棵樹的“樹根”,理論上可以發育成人體各種各樣的細胞類型,潛力巨大。但從樹根到開花結果,長成人體需要的胰島組織,中間要經歷非常復雜的分支散葉的過程,步驟多,路線長,而且在體外很難精准調控,生產出來的產品純度不夠高,還可能混入具有體內增殖能力、未完全分化的細胞,帶來成瘤風險。
研究團隊經過二十多年的深入研究,另辟蹊徑,建立了一套全新的“基於內胚層干細胞的技術體系”,不再從“樹根”出發,而是直接從“樹干”上的特定位置——“內胚層干細胞”開始定向分化。這一新“起點”優勢明顯:分化方向更明確,從初始階段就設置了導航路線,隻朝胰腺、肝臟這類內胚層來源的細胞前進,不會偏航成其他類型的細胞﹔其次,分化步驟從十步精簡到兩步,生產周期從5-6周縮短為2周,流程簡化的同時大大提升了效率。最重要的是,這類內胚層干細胞在體內不會增殖,最大程度地降低了傳統方法可能帶來的體內成瘤風險。
利用這項全球領先的體外定向分化技術,團隊成功構建了可用於治療胰島功能嚴重受損/衰竭型糖尿病的“再生胰島E-islet”。再生胰島E-islet通過肝門靜脈輸注到患者體內后,能發揮正常胰島組織的功能,保持血糖的穩定控制。
目前,研究團隊在三例1型糖尿病患者中,分別採用自體或異體內胚層干細胞來源的再生胰島(E-islet)開展臨床研究,並在不同免疫抑制策略下評估療效與安全性,臨床數據令人振奮。
研究團隊首次在國際上証明了,無論是自體還是異體來源的再生胰島移植,均可在1型糖尿病患者中實現胰島功能重建、血糖自主調控與外源胰島素脫離,從而長期改善患者的血糖水平、有效避免並發症的發生與進展。研究提示,該療法目前仍需聯合使用長期免疫抑制治療,用於克服1型糖尿病自身免疫復發等問題。
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