人民網北京3月19日電 （記者趙竹青）記者從中國科學院獲悉，近日，中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院聯合廣州醫科大學等多家單位，在國際學術期刊《細胞》上發表突破性研究成果：研究人員開發出一種全新的高效線粒體膠囊移植技術，通過將健康的線粒體“打包裝箱”到囊泡中，在國際上首次實現了向細胞和組織的安全高效“快遞”。

這一線粒體膠囊移植技術顯著改善帕金森症、利氏(Leigh)綜合征以及線粒體DNA缺失綜合征等疾病症狀。這項研究在再生醫學領域提出了新的“細胞器治療”策略，為眾多由線粒體功能障礙引起的難治性疾病，如線粒體遺傳病、神經退行性疾病等，開辟了全新的治療思路。

人的身體是由一個個細胞組成的，而線粒體就是細胞的“發電站”，源源不斷地把養分轉化成生命活動的能量﹔線粒體也是人體細胞中唯一具有基因組的細胞器。線粒體基因突變，會導致嚴重的線粒體遺傳病，全球人口發病率超過1/5000，但長期以來，醫生們只能“頭痛醫頭，腳痛醫腳”，對症狀進行管理，卻無法從根本上修復出問題的線粒體。線粒體功能障礙是衰老及帕金森病、老年痴呆、糖尿病等神經退行性疾病和代謝疾病的重要病因之一。

器官移植是器官衰竭疾病的有效療法，而線粒體“衰竭”如何治療則一直是世紀難題。如果能夠實現線粒體高效移植到患者體內病變細胞或組織中，就能治療因線粒體遺傳或缺陷而導致的重大疾病，衰老的器官也能再次煥發新春。

線粒體移植面臨的最重要難題是如何把線粒體高效地導入細胞，並保持其活性。研究團隊為了解決這一難題，利用紅細胞的細胞膜囊泡做成“膠囊殼”，把健康線粒體包裹起來，做成直徑千分之一毫米的“線粒體膠囊”。“膠囊”既充當了線粒體在傳遞運輸中脆弱“發電站”的“快遞防護服”，還能像“通行証”一樣幫助它“穿過”細胞的防御系統，順利進入細胞內部，並與細胞自身線粒體融合，實現長期存活。研究團隊圍繞線粒體移植與疾病治療取得以下三方面成果：

一是高效“簽收落戶”。研究發現，裸露線粒體移植導入效率低於5%，而使用“線粒體膠囊”投遞效率極高，高達約80%的目標細胞成功“簽收”了供體線粒體！更關鍵的是，這些外來的“發電站”進入細胞后，並不是孤零零地待著，而是會主動和細胞原有的“發電站網絡”融合在一起，在細胞裡“安家落戶”，持續發揮功能補償細胞代謝障礙和功能缺陷。

二是精准“修正電網”。研究團隊針對多種線粒體DNA突變患者細胞進行測試。這些細胞同時存在著健康線粒體和病變線粒體，這就像混合了“正常”和“故障”發電站。結果令人振奮——移植健康的線粒體成功“上崗”后，細胞裡“故障發電站”的比例顯著下降，原本瀕死的細胞能量代謝迅速恢復，基因缺陷被完美“代償”。

三是重大疾病治療。研究團隊構建了帕金森症、雷氏(Leigh)綜合征以及線粒體DNA缺失綜合征多個疾病動物模型。帕金森症小鼠模型中，將線粒體膠囊遞送至病變腦區后，有效阻止了神經元的持續死亡，恢復了腦區線粒體的正常功能，並顯著改善了模型小鼠的運動能力，幾乎恢復至正常水平！線粒體遺傳疾病小鼠模型中，線粒體膠囊治療顯著延長了疾病小鼠的生命，挽救了多個器官的功能衰竭。

這項研究不僅建立了一套高效安全的線粒體移植技術體系，而且成為“細胞器治療”領域的標志性工作，未來或許可以將健康的細胞器（如線粒體）作為一種“藥物”，直接“投遞”到患者體內，修復病變組織和病變器官的功能。