近日，澳大利亞一位機器學習領域科技企業家，通過人工智能大模型自行設計腫瘤疫苗，救治自家患癌寵物犬的故事廣受關注。令人瞠目的不僅是“破局者”來自非生物醫學專業，還在於過去動輒幾年甚至數十年的疫苗設計被極限縮短至幾個月。

“手搓”疫苗的過程大致分為三步，首先對犬的癌細胞進行測序，然后讓蛋白設計大模型（AlphaFold）根據測序數據篩選推測出癌細胞表面的獨特蛋白質抗原，最后針對獨特抗原設計mRNA疫苗，找機構“代加工”，給犬注射后腫瘤就縮小了。

AI進化飛速，但真的能完成如此高階的工作嗎？AI為什麼能極限壓縮疫苗開發時間？AI是否會顛覆制藥產業？帶著這些問題，科技日報記者3月22日採訪了業內專家。

第一問：“手搓”疫苗或藥物目前可行嗎？

“成功具有偶然性。”全球健康藥物研發中心數據科學部負責人、副主任研究員郭晉疆告訴科技日報記者，從技術鏈條上看，“手搓”疫苗或藥物具有可行性，但這樣的模式本質上是個體化、實驗性的嘗試，而非標准化藥物研發路徑。

從報道的整個流程看，順利推進離不開基因測序、抗原預測、mRNA設計和外包生產這些基本環節。郭晉疆認為，疫苗研發時間被極致壓縮，一方面是應用AI高效地串聯了上述環節，更重要的是其繞開了產業開發過程中最耗時的安全性與臨床驗証。因此，目前這種模式不能推廣為可復制的醫療方案。

中科計算技術西部研究院研究員、圖靈—達爾文實驗室副主任趙宇對此持相似觀點，他從另一個角度解釋“偶然性”。

“‘手搓’疫苗中通過使用AlphaFold，預測蛋白質的3D靜態結構，尋找靶向疫苗的‘零件圖紙’。但生物體內的疾病機制遠非靜態結構能體現的，需要動態地、系統性研究。”趙宇說，臨床上對於腫瘤的治療逐步開啟藥物聯用，就是動態系統性研究的一個印証。因此，針對一個靶點就能產生腫瘤縮小的效果，存在一定的偶然性。

第二問：“手搓”疫苗或藥物能加快新藥創制嗎？

“AI現在已經將傳統依賴實驗和經驗的過程，轉變為大規模計算驅動的篩選與設計。”郭晉疆說，通過對測序數據的快速解析、蛋白結構預測以及抗原識別，AI在很短時間內縮小篩選范圍，並優化mRNA序列。這些工作過去需要在“低通量”的生物實驗中進行“試錯”，而如今實現了計算的“高通量”篩選，時間能夠從幾年壓縮到數月。

既然AI已經能大幅壓縮開發時間，為什麼精准針對疾病的新藥還在路上？

“新藥開發鏈條長，篩選分子周期是醫藥研發的環節之一，新藥創制的核心是對疾病機制的破題。”趙宇說，如果靶點不精准或對疾病理解有偏差，僅用AI提升藥物合成的效率，那可能會產生“南轅北轍”的效果。

“未來真正實現‘手搓’疫苗或藥物，關鍵是要利用AI為復雜疾病找到正確的可干預‘網絡’。”趙宇表示，優先完成“理解疾病”的科學研究，才能引領后續分子快速設計、新藥源頭創新，為精准藥物設計提供可遵循的“圖譜”，從而大大提高臨床驗証的成功率。而提高新藥設計成功率，縮短驗証周期正是讓新藥創制不斷接近“手搓”的關鍵。

第三問：AI會對醫藥創新產生顛覆性變革嗎？

“目前來看，AI已經在藥物設計、靶點發現和藥物動力學研究預測等早期環節中帶來了顯著的效率提升，但還談不上對整個制藥行業的顛覆。”郭晉疆說，“AI正在重塑藥物研發流程，並推動其向高效、個體化、精准的方向發展。不過，目前尚未大規模改變整個制藥行業的基本運行方式。”

摩根士丹利在2026年的“人工智能藥物發現”相關報告中提到，利用AI加速和優化藥物合成，如分子設計、性質預測等環節，已成為當下AI制藥商業化的主力。“但報告同時認為，解碼復雜疾病系統的能力是未來AI在生物醫藥領域的核心應用。”趙宇說。

郭晉疆對此表示認同，藥物成功的決定性因素仍在於對復雜生物機制的理解和臨床驗証，這些環節依然高度依賴於長期實驗與真實世界的高質量數據。

“用AI‘手搓’疫苗的個性化案例，或對改變當前醫藥創制同質化競爭困局有一定啟示。”但趙宇強調，推動AI的任務實現從“如何開發得更快”到“應該開發什麼”的轉變，才是藥物創新的關鍵。

（科技日報北京3月22日電）